Artículos originales:
Mirones I, Moreno L, Patiño-García A, Lizeaga G, Moraleda JM, Toribio ML, Pérez-Martínez A, et al. Inmunoterapia con células CAR-T en hematooncología pediátrica. An Pediatr (Barc).2020;93:59.e1-59e.10.
Las células constituyen los nuevos medicamentos vivos, y un ejemplo de ellos son los medicamentos de terapia avanzada, linfocitos T que expresan en su membrana el receptor antigénico quimérico CD19 T (CAR-T19) para el tratamiento de la leucemia aguda linfoblástica pediátrica tipo B (LLA-B) y los linfomas B difusos de células grandes (LBDCG) en adultos. La inmunoterapia CAR combina la terapia celular y la terapia génica para constituir una célula híbrida, un linfocito T expresando un anticuerpo de linfocito B. Los dominios extracelulares de reconocimiento generan especificidad antitumoral y el dominio intracelular de coestimulación, la potencia antitumoral. Actualmente en población pediátrica está aprobado para las LLA-B en recaída/refractariedad el uso de linfocitos T autólogos expresando el receptor quimérico CD19, Kymriah® (tisagenlecleucel) de Novartis y se está explorando en un ensayo clínico Yescarta® (axicabtagene ciloleucel) de Gilead/Kite Pharma para LBDCG. En desarrollo se encuentran además medicamentos CART producidos en instituciones académicas.