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Artículo original: Frank MM, Zuraw B, Banerji A, Bernstein JA, Craig T, Busse P, et al. Management of children with hereditary angioedema due to C1 inhibitor deficiency. Pediatrics. 2016;138:e20160575. |

RESUMEN

Artículo con recomendaciones de consenso para el manejo del angioedema hereditario en niños. Ha sido elaborado por la Comisión de Consejo Médico de la Asociación de Pacientes con angioedema hereditario de EE. UU. Las recomendaciones se basan en la experiencia clínica de 11 expertos de la Comisión, teniendo en cuenta los fármacos aprobados por la Food and Drug Administration (FDA). Se describen pautas respecto al plan terapéutico a seguir con estos pacientes, el manejo de los ataques agudos, el tratamiento profiláctico y la monitorización de los pacientes. Respecto al manejo agudo, se recomienda el inhibidor C1 (INH C1), que es el único tratamiento aprobado para niños de todas las edades. Ecallantide e icatibant solo están aprobados para pacientes mayores de 12 y 18 años, respectivamente. Antifibrinolíticos y andrógenos no están recomendados en niños.

PERLAS CLÍNICAS

  1. ¿En qué consiste el angioedema hereditario (AEH) y qué situaciones desencadenan los síntomas?

    El AEH es una enfermedad autosómica dominante caracterizada por episodios recurrentes de angioedema no pruriginoso que afecta a la piel, la submucosa gastrointestinal y la vía aérea superior. Se debe a una deficiencia del inhibidor C1 funcional, ya sea por un descenso en los niveles (AEH tipo I) o por una anormalidad en su función (AEH tipo II). Existen muchos desencadenantes potenciales, como la manipulación dental, pero en muchas ocasiones no se reconoce ningún precipitante concreto. Los ataques suelen ser más leves en la infancia y se agravan a partir de la pubertad y pueden ser letales si afectan a la vía aérea superior.

  2. ¿Cuál es el objetivo del tratamiento en niños y qué elementos incluye?

    Los objetivos del tratamiento son reducir la morbilidad y la mortalidad, asegurar un crecimiento y desarrollo normales y conseguir una adecuada calidad de vida para el niño y su familia. El plan terapéutico se basa en la educación del paciente, la coordinación de un médico experto de referencia, el médico de Atención Primaria y el Servicio de Urgencias y la individualización del tratamiento farmacológico en función de las características del paciente. Se aconseja programar un tratamiento a demanda para los ataques agudos y un tratamiento profiláctico para prevenir o minimizar los ataques.

  3. ¿Cuál es el fármaco de elección para los ataques agudos de angioedema en niños?

    En el artículo se recomienda el inhibidor C1 purificado intravenoso (Berinert®) como primera elección para el tratamiento de las crisis agudas en niños. Es el único fármaco aprobado por la FDA para niños de todas las edades. La dosis recomendada es de 20 U/kg. Ecallantide (un inhibidor de calicreínas plasmáticas) e icatibant (un antagonista del receptor de bradiquinina B2) son alternativas aprobadas para su uso en adolescentes y adultos

  4. ¿Cuáles son las indicaciones de tratamiento profiláctico en niños con AEH?

    Los autores recomiendan la profilaxis a corto plazo antes que procedimientos quirúrgicos o dentales. El fármaco de elección en niños es el inhibidor C1 purificado. En cuanto a la profilaxis a largo plazo, la indicación dependerá de la frecuencia y gravedad de los ataques, la morbilidad asociada en el paciente, la experiencia de la familia en el manejo de la enfermedad y la facilidad de acceso a un Servicio de Urgencias.

APUNTE METODOLÓGICO

La debilidad principal del estudio radica en que está basado en la opinión de 11 expertos, sin tratarse de unas recomendaciones basadas en la evidencia. Esto se entiende debido a la ausencia de ensayos clínicos bien diseñados en niños. Por otro lado, se ha realizado exclusivamente en EE. UU., por lo que las recomendaciones se basan en fármacos disponibles en ese país y su aplicabilidad a otros países puede ser limitada.

EN PERSPECTIVA

  1. El AEH es una enfermedad rara que suele comenzar a manifestarse en la infancia. Sin embargo, el diagnóstico tiende a ser tardío debido a la inespecificidad de los síntomas1. Al tratarse de una enfermedad de transmisión autosómica dominante, el diagnóstico se facilita por la presencia de casos en la familia. Por este motivo, las recomendaciones actuales aconsejan estudiar a todos los niños que tengan antecedentes familiares de esta enfermedad.
  2. En los últimos diez años se ha revolucionado el tratamiento del AEH debido a la aparición de nuevos fármacos. Se han publicado diferentes recomendaciones de consenso analizando las herramientas terapéuticas disponibles2, pero solo algunas de ellas se han centrado en población pediátrica3,4. La escasez de literatura médica referida a niños otorga valor a trabajos como el presentado, que actualicen la información disponible en cuanto al manejo de la enfermedad en este grupo de edad.
  3. Las conclusiones referentes a la eficacia de los fármacos disponibles son similares a las proporcionadas por trabajos previos5. El inhibidor C1 es el tratamiento indicado tanto para los ataques agudos como para la profilaxis, en los países en los que esté disponible. En trabajos similares al presentado, ecallintide e icatibant, dos nuevos fármacos aprobados para esta patología, tampoco son recomendados para niños menores de 12 y 18 años, respectivamente. No están aprobados por la FDA para niños pequeños, por lo que parece razonable seguir estas recomendaciones hasta que se disponga de ensayos clínicos que aporten datos sobre su eficacia y seguridad en niños.
  4. En cuanto a las indicaciones de la profilaxis de los ataques, tanto en el presente trabajo como en estudios anteriores, se recomienda realizar profilaxis a corto plazo ante procedimientos quirúrgicos o manipulaciones dentales. La necesidad de profilaxis a largo plazo habrá que individualizarla en cada paciente.

Bibliografía

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